Ponad dwa miliony dolarów za kurację. Oto najdroższe lekarstwo na świecie

Lekarstwo to zapewnia w miarę normalne życie chorym narażonym na znaczną niepełnosprawność. Jego użycie kosztuje jednak tyle, że konieczna jest pomoc ze strony kasy chorych.

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis uzyskał w USA aprobatę dla swojej terapii genowej Zolgensma. Jej koszty wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwa w postaci jednorazowej kuracji jest najdroższym medykamentem na świecie. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na zastosowanie terapii Zolgensma wobec dzieci poniżej drugiego roku życia, u których zdiagnozowano chorobę genetyczną SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Prowadzi ona często do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci.

Jednorazowa kuracja i długotrwałe koszty

Początkowo, podczas procedury dopuszczenia tego leku do obrotu, jego niezwykle wysoka cena natrafiła w USA na opór ze strony Agencji Żywności i Leków. Koncern Novartis argumentował, najwidoczniej z powodzeniem, że jednorazowa kuracja może uratować życie pacjentów. Jedyną alternatywą wobec tej metody jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie.

Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowej kuracji, która może powstrzymać rozwój choroby SMA. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

Zdaniem neurologa Jerry'ego Mendella, kierującego jednymi z pierwszych badań pacjentów leczonych tą nową terapią genową, dzieci, u których wówczas ją zastosowano, mają w tej chwili od czterech do pięciu lat i nie stwierdzono u nich żadnych objawów choroby SMA. Na razie nie można jednak powiedzieć, czy jednorazowa kuracja zatrzyma jej rozwój na całe życie.

Terapia Zolgensma ma jednego konkurenta

Do tej pory do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, będącego chorobą genetyczną, używano tylko środka o handlowej nazwie Spinraza, wyprodukowanego przez amerykańską firmę biotechnologiczną Biogen. Użycie Spinrazy wymaga podawania jej pacjentom co cztery miesiące, a to pociąga za sobą w pierwszym roku leczenia koszty w wysokości 750 tysięcy dolarów, a w latach następnych 375 tysięcy dolarów rocznie.

Firma Novartis ocenia koszty leczenia przy użyciu terapii genowej Zolgensma na 1,5 mln do 5 mln dolarów. Podana przez nią informacja wywołała dyskusję na temat kosztów takiej metody walki z chorobą SMA. Niezależny amerykański instytut ICER (Institute for Clinical and Economic Review - oceniający użyteczność kosztową leków) uważa podaną przez Novartis sumę za zawyżoną i wycenia koszt leku Zolgensma na 1,2 do 2,1 mln dolarów. Zwraca ponadto uwagę, że jego użycie drastycznie zmienia życie rodzin, w których wystąpiła choroba SMA.

Novartis oferuje ubezpieczycielom rozłożenie kosztów terapii Zolgensma na raty. W tym roku szwajcarska firma liczy na otrzymanie zezwoleń w Europie oraz Japonii. Eksperci są zdania, że do roku 2022 Novartis może uzyskać dzięki niej obroty w wysokości 2 mld dolarów. Firma Biogen może w tym samym czasie zarobić na leku Spinraza 2,2 mld dolarów. W roku ubiegłym jej zyski z jego sprzedaży wyniosły 1,7 mld dolarów. Nad podobną terapią prace prowadzi także znana szwajcarska firma Roche, konkurująca na rynku z Novartisem.

DW, rtr, ap, afpe / jak

Więcej o:
Komentarze (46)
Najdroższe lekarstwo na świecie
Zaloguj się
  • kociz

    Oceniono 15 razy 15

    Kolejna rzecz kiedyś tylko w książkach S-F.

  • mr_gm

    Oceniono 9 razy 9

    Na razie wszystkie leki bazujące na terapii genowej będą niebotycznie drogie.

  • demkel

    Oceniono 8 razy 6

    Jeżeli 2 mln dolarów kosztuje jednorazowa kuracja, która prowadzi do wyleczenia pacjenta, to cena wydaje się naprawdę zrozumiała.
    Alternatywą jest, wspomniane w tekście, wydawanie po kilkaset tysięcy dolarów rocznie, przez całe życie człowieka. Co będzie tańsze.
    Są leki, stosowane także w Polsce, kosztujące rocznie ok. 1mln PLN, stosowane przez całe życie pacjenta. To są dopiero drogie leki.

  • rumpa

    Oceniono 1 raz 1

    A nie prościej tę kasę przeznaczyć na wychwytywanie nosicieli wadliwych genów, coby się radośnie nie kopulowali i nie produkowali nowych chorych? To chyba ma więcej sensu.
    Ja ciągle nie rozumiem, dlaczego młodzi ludzie mający w planach prokreację nie robią podstawowych badań genetycznych. Chociażby mukowiscydoza - można wykryć nosicielstwo. Wolą wydać ciężkie dziesiątki tysięcy na wesele, kieckę, dobierać kolor lukru na ciasteczkach a już sprawdzenie , czy sobie - i dzieciom - nie zafundują piekła na ziemi jakoś im umyka. Tak, nie wszystko można wykryć, ale co to za argument. Przynajmniej będzie więcej kasy na leczenie tych, co się póki co nie da wykryć zawczasu.
    Jest taka para na YT stąd wiem o tym leku - zdrowa dziewczyna i koleś chory na to świństwo - są fajni, ale sympatia mi gwałtownie zmalała, jak stwierdzili, że jak najbardziej rozważają posiadanie biologicznych dzieci, bez in vitro i diagnostyki preimplantacyjnej, bo w sumie ta choroba nie jest taka straszna - koleś jest bezsilnym fizycznie pokurczem przykutym do wózka, aczkolwiek uroczym i dowcipnym, no ale bez przesady.Hawkingiem też nie jest , zresztą Hawking sam się utrzymywał. I teraz powiedzmy zafundują sobie dzieciaka , będzie chory a oni radośnie stwierdzą - dawać kasę na leczenie. No jakoś niefajnie.

  • ja_prostak

    Oceniono 1 raz 1

    gdy się obliczy cenę leków (zwłaszcza tych droższych) za kilogram , tez to robi wrażenie

  • tytus.k

    Oceniono 5 razy 1

    Problem z nowymi, a tym bardziej nowatorskimi lekami jest taki, że są one koszmarnie drogie i jest to dziś bariera nie do przeskoczenia. Ludzi rzadko dowiaduja się, że żeby zarejestrować 1 lek trzeba często przebadać nawet 100 innych substancji i odrzucenie tych innych następuje często PO przeprowadzeniu cyklu badań trwajacych latami, które pochłaniają niekiedy naprawdę grube miliony dolarów. Taka jest po prostu dzisiejsza rzeczywistość - nikt nie zezwoli na wprowadzenie leku ktrego synteza kosztowała 1500 USD a przebadano go na 50 pacjentach przez rok. To już nie XIX wiek.

  • wagadudu

    Oceniono 19 razy 1

    Co za kretynizm... Nie dość, że za te pieniądze można by wyleczyć kilkaset innych dzieci, to jeszcze podtrzymuje się przy życiu nosicieli wadliwych genów. Gdzie tu sens?

  • nietyp

    Oceniono 25 razy 1

    Już widzę te kolejki przedstawicieli rządów krajów afrykański, południowoamerykańskich, czy nawet sporej części Europy, ustawiające się do zakupu tego leku dla swoich obywateli...
    PS.
    A czy Szwajcarzy, to już oddali złoto i kosztowności zdeponowane u nich w bankach przez Żydów, nim ich Austriak Hitler wymordował?

  • marcinmarcin12

    Oceniono 11 razy -1

    Koszty leku to koszty wdrozenia. Pozniej to taniocha Nie chce taki obnizyc ceny I przejsc na ilosc to niech sie zabiera I szuka pracowikow I infrastruktury w Afryce.

Aby ocenić zaloguj się lub zarejestrujX