Emma Whitehead - dziewczynka ocalona dzięki eksperymentalnej terapii

Umierająca na białaczkę dziewczynka dzięki eksperymentalnej, ryzykownej terapii całkowicie wyzdrowiała, a badacze dostali potężne pieniądze na rozwinięcie leczenia

Jeszcze w kwietniu tego roku Emma Whitehead umierała. 6-letnia dziewczynka cierpiąca na ostrą białaczkę limfoblastyczną miała wyjątkowego pecha - 80-85% przypadków tej choroby skutecznie leczy się chemioterapią. Jednak ona po dwóch cyklach chemii miała ostre nawroty nowotworu i uznano, że klasyczne sposoby leczenia nie mogą tu pomóc.

Jej rodzice zdecydowali się poddać swoją jedyną córkę eksperymentalnej terapii opracowanej na University of Pennsylvania. Ryzyko było o tyle duże, że nigdy dotąd nie leczono w ten sposób żadnego dziecka, co więcej nigdy nie poddano takie terapii człowieka chorego na tę odmianę nowotworu, który zabijał Emmę Whitehead.

Białaczka limfoblastyczna, która zaatakowała Emmę to nowotwór krwi powstający w limfocytach B - komórkach układu odpornościowego, które odpowiadają za wytwarzanie przeciwciał. Pomysł badaczy opracowujących terapię polegał na nauczeniu organizmu dziecka wykrywania i zwalczania komórek, które były zmienione nowotworowo.

HIV przenosi informację

Cała akcja zaczęła się w kwietniu tego roku, gdy stan Emmy Whitehead był bardzo poważny a rokowania złe. W Children's Hospital of Philadelphia z jej organizmu pobrano kilka milionów limfocytów T - innych, zdrowych komórek układu odpornościowego, które potrafią identyfikować i niszczyć inne komórki. Teraz przyszedł czas na modyfikację genetyczną. Opracowano fragment DNA, który nadawał limfocytom T zdolność rozpoznawania i niszczenia limfocytów B - tego typu komórek, które były zaatakowane przez nowotwór.

By skutecznie wprowadzić zmiany do komórek naukowcy posłużyli się wirusem HIV. Doskonale nadawał się do tego celu, bo atakuje właśnie limfocyty T. Oczywiście użyto wirusa nieaktywnego - pozbawionego działania wywołującego AIDS. HIV był tu po prostu nośnikiem wprowadzającym zmianę w układzie odpornościowym.

Gdy wszystko było gotowe Emma otrzymała z powrotem swoje komórki wyposażone w nową umiejętność. To był najbardziej dramatyczny etap leczenia. Masowe niszczenie limfocytów B wywołało efekt, którego lekarze się spodziewali - bardzo wysoką gorączkę przekraczającą 40 stopni, gwałtowne spadki ciśnienia krwi i gromadzenie się płynu w płucach. To sprzężenie zwrotne powstające przy wielu schorzeniach, które jednak da się kontrolować m.in. przy pomocy sterydów.

Tyle, że w przypadku Emmy kontrola nie działała. Dziewczynka była nieprzytomna, okropnie opuchnięta, podłączona pod respirator. Rodzina niemal straciła nadzieje - wszyscy zgromadzili się po to, by pożegnać Emmę.

Jednak po 11 godzinach lekarze wykryli problem - u dziecka pojawił się niezwykle wysoki poziom interleukiny 6, białka, które m.in. pobudza procesy zapalne. Dr Carl June, szef zespołu opracowującego eksperymentalną terapię skojarzył, że jego córka cierpiąca na reumatoidalne zapalenie stawów bierze lek, który obniża poziom krytycznego białka. Zastosowanie tej substancji znowu było wielkim eksperymentem, ale przyniosło rewelacyjny efekt - w ciągu kilku godzin kryzys minął, a w tydzień później, dokładnie na swoje 7. urodziny, dziewczynka odzyskała przytomność.

Badania pokazały niezwykły wynik - zmodyfikowane limfocyty T pokonały nowotwór. Emma obudziła się wolna od białaczki.

Terapia przyszłości?

Jedynym problemem pozostała obniżona odporność - zniszczone zostały nie tylko chore limfocyty B, ale też te zdrowe, bo na razie nie sposób nauczyć układu odpornościowego ich odróżniania. To jednak mały problem - od dawna potrafimy kontrolować taki stan.

Oczywiście Emma Whitehead poddawana jest stałym badaniom, ale wyniki są wciąż takie same - pełne pozbycie się nowotworu. Co ważne jej krew pozostaje "płynnym lekiem", bo wciąż obecne w niej pozostają zmienione przez naukowców komórki, które gotowe są w każdej chwili do ataku.

Gdyby nie wystarczyło jednego happy endu, jest jeszcze drugi. Zespół z University of Pennsylvania otrzymał dofinansowanie w wysokości 20 milionów dolarów od farmaceutycznego koncernu Novartis. Pieniądze przeznaczone są na zbudowanie laboratorium, w którym terapia ma być rozwijana i docelowo skomercjalizowana. To wielka nadzieja, tym bardziej, że Emma nie jest jedyną osobą poddaną nowemu leczeniu. Na razie sprawdzano je na 12 osobach. Dwoje dorosłych już od dwóch lat jest wolnych od raka, jeden został wyleczony ale za wcześnie jeszcze mówić o dłuższym efekcie. U drugiego dziecka, które poddano terapii nowotwór się cofnął, ale powrócił - zdaniem badaczy limfocyty T nie wykryły wszystkich zmienionych komórek, ale ta przeszkoda jest do pokonania.

Dziś fanpage Emmy Whitehead pełen jest zdjęć pokazujących wesołą, energiczną, szczęśliwą 7-latkę. Dziewczynka wróciła do szkoły, bardzo dobrze się uczy, mnóstwo czyta. No i jest dzieckiem GMO - tak, to właśnie organizm modyfikowany genetycznie.

Więcej o: