NFZ będzie refundował Zolgensmę. Do niedawna był to najdroższy lek na świecie. Cena? Ponad 10 mln zł

Minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że od września na liście leków refundowanych znajdzie się drugi najdroższy lek świata Zolgensma. Jego cena to przeszło 10 mln zł. Stosuje się go u pacjentów z SMA - rdzeniowym zanikiem mięśni.

Szef resortu zdrowia podkreślił, że refundacja Zolgensmy jest możliwa dzięki Funduszowi Medycznemu finansującemu nowoczesne terapie w chorobach rzadkich.

Fundusz Medyczny wszedł w życie w listopadzie 2020 jako projekt prezydencki. Jego dysponentem jest minister zdrowia. Celem Funduszu jest wsparcie m.in. profilaktyki, wczesnego wykrywania, diagnostyki i leczenia chorób cywilizacyjnych, w tym chorób nowotworowych i chorób rzadkich, świadczeń opieki zdrowotnej dla osób do ukończenia 18 roku życia.

Polska będzie refundować lek Zolgensma

Minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że na refundację tego leku będzie przeznaczanych około 300 milionów złotych rocznie.

Więcej informacji z kraju na stronie głównej Gazeta.pl 

Podczas konferencji prasowej Niedzielski powiedział, że lek Zolgensma będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Jak podkreślił, lek będzie podawany w ramach programu badań przesiewowych.

'Warto powiedzieć, że stworzyliśmy kompleksowe rozwiązanie - mamy badania genetyczne diagnozujące tę rzadką chorobę - SMA. Jako dopełnienie do tych badań stosowaliśmy już terapię nusinersenem, który był nieco trudniejszy w przyjmowaniu. Teraz wprowadzamy możliwość stosowania tego najdroższego leku - Zolgensmy

- tłumaczył minister Niedzielski.

Jak dodał szef resortu zdrowia, Polska zapewnia kompleksowe leczenie SMA, czyli rdzeniowego zaniku mięśni. To choroba rzadka, w wyniku której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni.

Zolgensma to drugi najdroższy lek na świecie

Jedna dawka Zolgensmy kosztuje 2,1 mln dolarów, czyli nieco ponad 10 mln zł. Jeszcze w ubiegłym tygodniu był to najdroższy lek jednodawkowy na świecie. W poprzednią środę firma Bluebird otrzymała jednak zgodę amerykańskiej agencji ds. leków na wprowadzenie na rynek Zynteglo. Służy on do terapii genowej talasemii beta, w której to chorobie organizm ma problem z wytwarzaniem czerwonego barwnika, przez co potrzebne są dożywotnie transfuzje krwi. Terapia Zynteglo to koszt 2,8 mln dolarów, czyli około 13,3 mln dolarów, co sprawiło, że stał się najdroższym lekiem na świecie. 

W tej kategorii mógłby się znaleźć lek Spinraza, który też jest wykorzystywany do leczenia SMA. Koszt leczenia to przeszło 4 mln dolarów, ale terapia jest rozłożona na 10 lat, farmaceutyk nie jest więc podawany jednorazowo, jak inne leki z tej listy. 

Pomóż Ukrainie, przyłącz się do zbiórki. Pieniądze wpłacisz na stronie pcpm.org.pl/ukraina.