Najdroższe lekarstwo na świecie. O tym, kto je dostanie, zadecyduje losowanie

Farmaceutyczny gigant urządził zaskakujące losowanie. Jego zwycięzcy będą mogli skorzystać z terapii, do której wykorzystywany jest najdroższy lek na świecie - Zolgensma. Pomysł wywołał spore kontrowersje wśród rodziców chorych dzieci.
Zobacz wideo

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis rozpoczął w tym tygodniu akcję losowania swojej terapii genowej Zolgensma dla stu chorych dzieci. Co kilka tygodni wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta. Chodzi o najdroższe lekarstwo na świecie. Jednorazowa terapia kosztuje około dwóch milionów euro.

Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.

Wszystko, co pomaga chorym, jest dobre

– Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis – poinformowało kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen. Ten niemiecki instytut do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych jest upoważniony do wydawania zgody na wprowadzanie w życie takich nietypowych metod leczenia rzadkich schorzeń.

W rezultacie także niemieckie dzieci, które zostaną objęte losowaniem firmy Novartis, mogą zostać poddane terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma, chociaż nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie. Terapia ta nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.

Rodzice i etycy krytykują loterię genową

Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję losowania terapii. Ich zdaniem powinna ona być dostępna w równym stopniu dla każdego chorego dziecka, które potrzebuje jej najbardziej. Z danych Instytutu Paula Ehrlicha wynika, że w Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.

Lekarstwo Zolgensma zostało w maju ubiegłego roku wprowadzone do obrotu aptekarskiego w USA na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie jego badania kliniczne jeszcze trwają. Na rynku dostępny jest także inny środek podawany pacjentom chorym na SMA. Ale jest on mniej skuteczny niż ten opracowany przez firmę Novartis i nie pomaga wszystkim potrzebującym dzieciom.

Artykuł pochodzi z serwisu "Deutsche Welle"

Więcej o: