Losowanie "najdroższego leku świata". Dlaczego żadne dziecko w Polsce nie bierze udziału w loterii?

Producent "najdroższego leku świata" na rdzeniowy zanik mięśni organizuje losowania darmowej dawki preparatu. Jednocześnie do naszej redakcji dociera informacja, że "chore dzieci z Polski nie mogą wziąć udziału w loterii". Dlaczego? Zbadaliśmy ten temat.

Jak informowaliśmy kilka dni temu, 3 lutego odbyło się pierwsze losowanie "najdroższego leku świata". Terapia genowa Zolgensma kosztuje ponad 2 mln dolarów i jest kierowana do dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu I. Preparat jest przeznaczony dla dzieci do drugiego roku życia.

Szacuje się, że SMA typu 1 może dotykać jednego na dziesięć tysięcy noworodków. W Polsce na tę terapię zbierali lub zbierają pieniądze bliscy co najmniej kilkorga dzieci.

W ramach loterii zorganizowanej przez producenta terapii - firmę AveXis, należąca do globalnego koncernu Novartis - w skali roku rozlosowanych ma zostać 100 darmowych dawek leku preparatu.

"Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis" - oznajmiło kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen, odpowiedzialnego za opiniowanie leków w Niemczech.

Polskie dzieci bez dostępu do loterii

Po publikacji informacji o pierwszym losowaniu terapii Zolgensma i o aprobacie ze strony niemieckiego urzędu, dostaliśmy na redakcyjną skrzynkę maila od jednej z czytelniczek. Kobieta pisze w nim, że "żadne dziecko z Polski nie mogło wziąć udziału w loterii", bo "żaden szpital nie podjął się wysłania zgłoszenia". 

Sprawdziliśmy, czy rzeczywiście tak było. Odpowiedź brzmi - tak. Jednocześnie jednak powody, dla których tak się dzieje brzmią logicznie i trudno powiedzieć, aby wynikały z czyjegokolwiek zaniedbania czy złej woli.

Na początek kluczowa informacja - terapia genowa Zolgensma jest dopuszczona wyłącznie w Stanach Zjednoczonych. Nie jest zatwierdzona do stosowania na terenie Unii Europejskiej, tu pozostaje wyłącznie preparatem eksperymentalnym. Proces dopuszczania tego preparatu przez Europejską Agencję Leków przedłuża się. Jak tłumaczy fundacja SMA, chodzi m.in. o brak dowodów naukowych na wyższą skuteczność tej terapii leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w porównaniu z dopuszczonym na europejski rynek i refundowanym w Polsce lekiem Spinraza (Nusinersen). 

Zgłoszenia do loterii może dokonać wyłącznie szpital albo lekarz, mający warunki do podania preparatu terapii genowej. Jak słyszymy w Fundacji SMA, są w Polsce placówki, które teoretycznie miałyby ku temu możliwości i kompetencje. 

W grę wchodzą jednak między innymi względy prawne. Aby podać w Polsce (i w ogóle na terenie Unii) terapię eksperymentalną, czyli lek niezatwierdzony w Unii Europejskiej, zgodę musi wyrazić minister zdrowia. Nie może jednak tego zrobić, jeżeli dla pacjenta są dostępne inne skuteczne metody leczenia - które zostały dopuszczone na rynek, czyli przeszły procedurę dopuszczania i zatwierdzenia. 

A w Polsce taki lek jest. To refundowana od ponad roku Spinraza. Jak podkreśla Ministerstwo Zdrowia, wszyscy chorzy w Polsce mają do niej dostęp. 

Wyniki badań pokazują, że skuteczność tych dwóch terapii [Zolgensma i Spinraza - red.] jest porównywalna. Wydaje się, że dobrą decyzją jest wybranie leku przebadanego, bezpiecznego, dostępnego, niż leku eksperymentalnego, gdzie nie do końca znamy skutki uboczne

- komentuje w odpowiedzi na nasze pytania polska Fundacja SMA.

Powstaje jednak pytanie - dlaczego lek jest niedopuszczony w całej Europie, w Polsce minister zdrowia nie może wydać zgody na jego stosowanie, a Instytut Paula Ehrlicha w Langen dał możliwość obywatelom Niemiec udziału w loterii?

Również w Niemczech, jak i w całej Europie, jednym z warunków dostępu do terapii Zolgensma jest to, że leczenie w żaden inny sposób nie przynosi zadowalających efektów. Z naszych informacji wynika, że również aprobata niemieckiego instytutu dla terapii i udziału w loterii zawiera to kluczowe zastrzeżenie.

Na podobnej zasadzie, także i w Polsce jednostkowa zgoda ministerstwa na terapię Zolgensma być może więc byłaby możliwa w przypadku dziecka, któremu Spinraza nie pomaga. 

Jeżeli na danego chorego lek Spinraza nie działa albo np. ma dla niego silne działania niepożądane, albo też pacjent ma skoliozę i nie można u niego zrobić wkłucia, wtedy lekarz może zwrócić się do Ministra Zdrowia o zgodę na zastosowanie w leczeniu tego chorego preparatu niedopuszczonego na rynek

- mówi w rozmowie z Gazeta.pl Kacper Ruciński, współzałożyciel i wieloletni prezes Fundacji SMA. 

Tyle, że z danych Fundacji SMA wynika, że nie było na razie w Polsce sytuacji, aby leczenie Spinrazą było nieskuteczne. Co za tym idzie - nie ma przesłanek, aby Ministerstwo Zdrowia miało wyrażać zgodę na terapię niedopuszczoną w Polsce i Europie.

Kontrowersyjna loteria

Inna sprawa, że - jak zwraca uwagę Ruciński - w Niemczech i kilku innych krajach europejskich w środowisku klinicznym forma loterii wywołała duże emocje. 

Lekarze z Niemiec oraz kilku innych krajów Europy napisali do producenta, że stanowczo sprzeciwiają się wobec formy loterii. Podkreślają, że niedopuszczalna jest niepewność co do dostarczenia leku, a także brak zastosowania priorytetów klinicznych, tak aby lek mógł w pierwszej kolejności trafić do najbardziej potrzebujących pacjentów

- mówi Ruciński. To stanowisko dostępne jest tutaj. Pojawiają się spekulacje i nadzieje, że zasady dostępu do leku mogą zostać zmienione.

Fundacja SMA w swoim komunikacie również - delikatnie rzecz ujmując - krytykuje formę loterii. 

Konstrukcja programu spotkała się z krytyką zarówno ze strony organizacji pacjenckich, jak i uznanych specjalistów w dziedzinie SMA. Organizacja SMA Europe uznała losowe przydzielanie leku bez zastosowania kryteriów klinicznych za wątpliwe etycznie. Zaniepokojenie wywołał m.in fakt, że np. dzieci wykazujące dobrą odpowiedź kliniczną na inne leki będą mogły otrzymać dodatkowo terapię genową bez żadnych warunków, podczas gdy inne dzieci zgłoszone do programu będą umierały nieleczone, gdyż tak zdecyduje rzut kostką

- czytamy w komunikacie polskiej Fundacji SMA.

Osobną kwestią jest też to, że - jak słyszymy w Fundacji SMA - problematyczne są zapisy z regulaminu loterii mówiące o tym, że całą odpowiedzialność bierze na siebie lekarz i szpital, w którym byłaby podawana terapia.

Jest to program wczesnego dostępu i w zasadzie rolą producenta jest wyłącznie dostarczenie produktu na wniosek lekarza. Cała odpowiedzialność za organizację procesu leczenia - za wprowadzenie właściwych procedur, za podanie leku, za bezpieczeństwo innych pacjentów oraz personelu - spoczywa na szpitalu

- komentuje Ruciński.

Bardzo delikatna sprawa

Chorzy na SMA typu 1 w Polsce korzystają obecnie z refundowanego nusinersenu (Spinrazy). Lek podaje się poprzez punkcję do rdzenia kręgowego. Nusinersen należy przyjmować przez całe życie, regularnie co cztery miesiące. Roczny koszt terapii lekiem producent wycenił na 270 tys. euro, czyli ponad 1 mln zł (choć jak informuje Fundacja SMA, wynegocjowana przez Ministerstwo Zdrowia cena w ramach refundacji jest niższa). 

To lek przebadany, dopuszczony do obrotu w Unii. Rodzice chorych dzieci nie pozostawiają wątpliwości - nusinersen ratuje życie, hamując rozwój choroby.

Ale zdesperowani rodzice poszukują cały czas nowych metod leczenia swoich dzieci. W ostatnich miesiącach część z nich swoje nadzieje oparło na terapii genowej Zolgensma. 

Tyle, że to nadal kuracja nowa. W Europie wciąż uznawana - jak już wspomniano - za eksperymentalną. Nie stoją za nią jeszcze setki czy tysiące badań i przykładów m.in. co do skuteczności działania w danych przypadkach czy wystąpienia ewentualnych skutków ubocznych. Przykładowo - choć producent leku umożliwia zastosowanie terapii u dzieci do 2 lat, to wiadomo, że o jego najlepszych efektach można mówić przede wszystkim u bardzo małych dzieci, najlepiej bezobjawowych.

To właśnie m.in. ograniczony zakres badań tej terapii (w zależności m.in. od stadium choroby, wystąpienia objawów, wieku dziecka) sprawia, że Europejska Agencja Leków od miesięcy z każdej strony ostrożnie przygląda się tej terapii, ale jeszcze nie dopuściła jej na europejski rynek. 

Preparat AVXS-101 został dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych na podstawie trzech badań klinicznych z łącznym udziałem zaledwie 68 pacjentów w wieku 1-8 miesięcy; dane z tych badań są wciąż analizowane przez Europejską Agencję Leków, która stara się wyjaśnić szereg wątpliwości. Stosowanie AVXS-101 od maja 2019 roku w standardowym leczeniu w Stanach Zjednoczonych nie wiąże się z systematycznym, porównawczym zbieraniem danych o jego efektach, przez co większość obecnie krążących w sieci informacji o skuteczności AVXS-101 jest oparta na subiektywnych relacjach rodziców

- tłumaczy w swoim stanowisku Fundacja SMA.

Pod koniec stycznia dosyć kategoryczne stanowisko dotyczące leczenia SMA opublikował także Polskie Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, pod którym podpisały się prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, prof. Anna Kostera-Pruszczyk i prof. Barbara Steinborn.

Terapia genowa SMA jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych i jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli 2 roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych. Z obawą przyjmujemy wiadomości o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapia genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o "nieskuteczności" nusinersenu w porównaniu z terapią genową nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych

- czytamy w stanowisku PTND.

"Wszyscy chorzy mają dostęp do bezpłatnego leczenia o udowodnionej wysokiej skuteczności" - pisze o Spinrazie w odpowiedzi na nasze pytania Ministerstwo Zdrowia.

Jak tylko lek Zolgensma zostanie zarejestrowany na terenie UE, podmiot odpowiedzialny będzie mógł złożyć wniosek o objęcie go refundacją, który zostanie rozpatrzony zgodnie z kryteriami ustawy refundacyjnej. Do tego czasu terapia dla całej populacji będzie odbywać się z zastosowaniem leku Spinraza

- informuje resort zdrowia.

Zobacz wideo
Więcej o:
Komentarze (88)
Losowanie 'najdroższego leku świata'. Dlaczego żadne dziecko w Polsce nie mogło wziąć udziału w loterii?
Zaloguj się
  • drzec.m

    Oceniono 22 razy 12

    Podsumowanie: wszystko jest OK, a rodzice chorych dzieci zrobią wszystko, by *uwierzyć*, że pomagają. Dlatego właśnie działają szarlatani "leczący" lewoskrętną witaminą C, pamiętliwą wodą, wodą utlenioną czy powiększający biust hipnozą. ;>

  • laik404

    Oceniono 23 razy 9

    Prezydent niewszystkich Polaków, Andżej Narciarz, w sprawach związanych ze zdrowiem prosi o zgłaszania się do:
    - księdza (w sprawie modlitwy)
    - swojej partyjnej koleżanki Lichockiej (w sprawie wsparcia moralnego)

    SOR-u nie poleca, bo tam pod rządami jego najsłuszniejszej partii zrobiło się trochę niepewnie...

  • zgred151

    Oceniono 23 razy 9

    Sa pieniadze na propagande w TVP a juz na leki brakuje

  • veronicahighlander

    Oceniono 8 razy 8

    Bo Polacy na własne życzenie marginalizują znaczenie Polski na mapie świata gdyż wszystkie realne i rzeczywiste problemy mają w zwyczaju zawierzać w mocom Toruńsko-Świebodzińsko-Licheńskim

  • fctheduck

    Oceniono 9 razy 7

    Robienie na siłę tematu - lek nie jest jeszcze dopuszczony, bo jest w trakcie badań. Gdyby ktoś dostał lek, który nie jest dopuszczony na rynek, a nie byłyby to badania kliniczne i coś by się stało, wszyscy rzuciliby się na producenta, a setka prawników chciałby reprezentować rodziców.

  • cezaryk

    Oceniono 25 razy 7

    Polską Służbą Zdrowia zarządza Bozia, Królowa Polski, Zawsze Dziewica.
    Facet Szumowski który niby miał zostać ministrem zarządzającym zrezygnował natychmiast.
    Nam leków nie potrzeba.
    Bozia cuda robi na wczoraj, rzeczy niemożliwe od ręki.
    A jak ktoś chce krytykować bozię to mi obraża uczucia więc cicho tam bo pozwę.

  • moriach

    Oceniono 12 razy 6

    W tym artykule nie napisali ważnej rzeczy, którą przeczytałam w innym artykule. Tę nowoczesną terapię podaje się tylko raz (!) a nie tak jak tę obecnie refundowaną - co kwartał do końca życia.

  • kmaras77

    Oceniono 5 razy 5

    Producent tego leku chce zrobić sobie za friko badania na losowej próbce. Dlatego jest losowanie, a nie wybieranie najbardziej potrzebujących. I zapewne nie chodzi o badanie akurat tego leku na tę chorobę, tylko badanie wektora przenoszącego geny i jego skutecznosci, aby ocenić, czy warto nad tym sposobem pracować pod kątem innych chorób.

Aby ocenić zaloguj się lub zarejestrujX