W Polsce żyje ponad 2 tys. osób z mukowiscydozą. To ciężka choroba genetyczna spowodowana mutacją genu CFTR. W największym skrócie - polega na tym, że m.in. w płucach i oskrzelach czy w przewodzie pokarmowym chorego gromadzi się gęsty i lepki śluz, który zaburza prace narządów. Nie bez przesady mówi się, że przez zalegający w drogach oddechowych śluz chodzi "toną od środka". Mukowiscydoza jest nieuleczalna i prowadzi do przedwczesnego zgonu.
W Polsce chorzy umierają średnio w wieku 24 lat, czyli około 10-15 lat wcześniej niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki. (...) Wzorcem niech będzie Kanada, gdzie dzieci dzisiaj diagnozowane mają szansę dożyć 50 lat i dłużej
- komentowała w tegorocznym raporcie dotyczącym opieki nad chorymi na mukowiscydozę w Polsce prof. dr hab. n. med. Dorota Sands, prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy.
"Foch na Polskę"
Od kilku dni wielu chorych na mukowiscydozę publikują w mediach społecznościowych posty z hashtagiem #fochnapolske. To wyraz ich frustracji po tym, jak Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała kolejną negatywną opinię w sprawie refundacji leków przyczynowych dla osób cierpiących na mukowiscydozę (tym razem dla Kalydeco).
Co warto nadmienić, opinia prezesa agencji nie jest końcem procesu decyzyjnego - czy terapię jakimś lekiem refundować czy nie. Można powiedzieć, że wręcz jest jej początkiem i podpowiedzią dla resortu zdrowia. Resort może podjąć decyzję o refundacji albo np. w negocjacjach cenowych z producentem leku próbować zbić cenę proponowaną na rynek polski tak, aby koszty refundacji były niższe. Na ostateczną decyzję administracyjną ministra zdrowia należy poczekać.
Setki tysięcy złotych na rok
Fundacja Oddech Życia wskazuje, że na rynku dostępne są trzy leki nowej generacji. Niestety, w przeciwieństwie do kilkunastu krajów Europy Zachodniej, w Polsce refundacją nie jest refundowany żaden z nich. AOTMiT opiniowała dwa leki - Kalydeco i Orkambi. W obu przypadkach prezes agencji nie wydał rekomendacji dla refundacji.
Bez refundacji dostęp do leków najnowszej generacji jest niemalże niemożliwy. Cena proponowana przez producentów dla leków na rynek polski jest tajemnicą handlową, niemniej koszt roku terapii idzie w setki tysięcy złotych. AOTMiT w opracowaniu dotyczącym leku Orkambi - na podstawie danych z rynku niemieckiego - szacowała koszt na blisko 730 tys. zł.
Pacjentka, Polka mieszkająca w Niemczech, pokazała nam w Fundacji rachunek z niemieckiej apteki dla preparatu Symkevi opiewający na kwotę 6741 euro, a dla Kalydeco 10673 euro, za miesiąc terapii. Leki miała refundowane, więc nie musiała tej kwoty płacić
- mówi z kolei Mirosław Wójcik, prezes fundacji Oddech Życia. Te łącznie ponad 17 tys. euro miesięcznie to niemal 900 tys. zł na rok.
Dlaczego leki przyczynowe są tak ważne dla chorych?
Jak tłumaczy nam Waldemar Majek, prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, ta choroba do niedawna była leczona wyłącznie objawowo. Oznacza to, że aby móc funkcjonować, chorzy na mukowiscydozę muszą przez całe życie codziennie wykonywać szereg zabiegów związanych z oczyszczaniem płuc (codzienne inhalacje i zabiegi rehabilitacyjne), odpowiednio się żywić i zapobiegać zakażeniom.
Jednak pomimo największych wysiłków, z czasem nieuchronnie dochodzi do stopniowego uszkodzenia płuc i przedwczesnej śmierci. Jak wskazuje prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, terapia lekami przyczynowymi daje znacznie lepsze efekty. Majek mówi, że o skuteczne leki przyczynowe "modliły się całe pokolenia chorych" i że to "wielka nadzieja na przedłużenie życia i poprawę jego jakości".
W ogromnym uproszczeniu, te nowoczesne leki doprowadzają do poprawy mechanizmu odpowiadającego za objawy choroby na poziomie komórkowym, choć nie korygują wady genetycznej. Wprawdzie leki te nie doprowadzają do całkowitego wyzdrowienia, ale są bardzo skuteczne w poprawie funkcjonowania kluczowych narządów. Przede wszystkim w wyniku leczenia poprawia się funkcjonowanie płuc i trzustki, spada stężenie chlorków w pocie. W badaniach klinicznych Kalydeco wydolność płuc poprawiła się o 10-12 proc. To bardzo dużo. Żaden lek objawowy nie doprowadził dotychczas do poprawy funkcjonowania płuc lub przynajmniej do zahamowania procesu ich niszczenia
- wyjaśnia Majek.
W ocenie pacjentów za granicą, w krajach w których są refundowane, leki te znacząco poprawiają jakość życia. Ale preparaty te muszą być stosowane przez całe życie. Nie prowadzą do całkowitego wyleczenia, a jedynie spowalniają rozwój choroby
- mówi Mirosław Wójcik z fundacji Oddech Życia.
Dlaczego nowe leki na mukowiscydozę nie są refundowane?
Jedną z głównych przyczyn negatywnej rekomendacji ws. refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie jest "brak efektywności kosztowej". Jakkolwiek brutalnie może to zabrzmieć - są zbyt drogie w stosunku do efektów, jakie mogą przynieść. Z analiz, na których opierała się Agencja, wynika, że leki nie są na tyle przełomowe w porównaniu ze standardową terapią, aby można było za nie "wyłożyć" tyle, ile chce producent. Takie są reguły ustawy refundacyjnej. Chociaż oczywiście gdyby producent obniżył ceny leku na rynek polski, możliwe, że efektywność kosztowa by się pojawiła.
Trudno mówić o obu lekach [Orkambi i Kalydeco, które otrzymały negatywną rekomendację od AOTMiT - red,] w ten sam sposób, bo obie substancje maja nieco inną efektywność. Jeden z nich nie znalazł aprobaty Agencji z uwagi na niską skuteczność kliniczną i bardzo wysokie koszty, drugi nieco bardziej skuteczniejszy ma negatywną rekomendację z uwagi na wysoki koszt. Oba leki są jednak ciągle w procesie, co oznacza, że konieczne są jeszcze negocjacje Komisji Ekonomicznej z firmą, które mogą doprowadzić do pozytywnej decyzji w postaci refundacji nowych cząsteczek. Z uwagi na trwający proces obie strony obowiązuje zasada poufności i bezstronności. Nasze rekomendacje natomiast pokazują wady i zalety nowych substancji i są niezbędne do procesu negocjacji
- tłumaczy Katarzyna Jagodzińska-Kalinowska, dyrektor biura prezesa AOTMiT.
Ministerstwo Zdrowia potwierdza, że złożone zostały do niego wnioski o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktów Kalydeco oraz Orkambi.
Każdy wniosek dla leku z substancją wcześniej nierefundowaną musi zostać oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a w kolejnym etapie przekazywany jest do Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazań, w których lek ma być refundowany. Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w odniesieniu Rekomendacją nr 86/2019 z dnia 17 października 2019 r. nie rekomenduje refundacji produktu leczniczego Kalydeco. Jednak proces refundacyjny obu produktów leczniczych wciąż trwa
- czytamy w odpowiedzi resortu na nasze pytania.
Co do ceny i "efektywności", to wpływa na nią także niewielka liczba pacjentów chorych na mukowiscydozę. - Polski system refundacyjny ogólnie nie jest dostosowany do oceniania leków w chorobach rzadkich - komentuje Waldemar Majek z Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą. Zwraca uwagę, że np. w przypadku leku Kalydeco grupa odbiorców leczenia to zaledwie pięć-dziesięć osób w skali całego kraju.
Pacjenci z mukowiscydozą posiadają różne mutacje CFTR [niewłaściwie funkcjonujące białko u chorego - red.]. Kalydeco działa tylko na wybrane mutacje i może być zastosowany u bardzo niewielkiej liczby pacjentów. Drugi lek wprowadzony do sprzedaży, Orkambi, składa się z dwóch składników aktywnych i może być zastosowany u większej liczby pacjentów. Trzeci lek, Symkevi, jest właściwie terapią złożoną, pacjent musi zażywać dwa preparaty, codziennie rano Symkevi, a wieczorem Kalydeco. Ale również ten preparat można zastosować tylko u części pacjentów z wybranymi mutacjami. Na ten moment nie ma leku przyczynowego, który miałby zastosowanie u wszystkich pacjentów z mukowiscydozą
- wyjaśnia Majek.
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zwraca także uwagę, że leki przyczynowe na mukowiscydozę są refundowane wyłącznie w krajach bogatszych od Polski. U nas po prostu brakuje pieniędzy. Niestety, nie jesteśmy w takiej sytuacji, w której państwo może refundować wszystkie najnowsze leki, w tych na rzadkie choroby.
AOTMiT wskazuje także, że absolutnie konieczny jest kompleksowy system leczenia mukowiscydozy w Polsce. Dopiero, gdyby taki działał, można by myśleć o wprowadzaniu refundacji innowacyjnych leków. Według ekspertów i pacjentów, na których analizy powołuje się agencja, sam lek nie rozwiąże problemu w przypadku braku dobrej, skoordynowanej, opieki nad pacjentami.
Problem mukowiscydozy w Polsce jest jednak, jak wskazywali podczas procesu oceny w Agencji eksperci kliniczni i pacjenci dużo szerszy i nie sprowadza się tylko do refundacji leków, choć są one również niezwykle ważne. Zgodnie podkreślali krytyczne znaczenie wielodyscyplinarnego, kompleksowego podejścia do leczenia mukowiscydozy, obejmującego profilaktykę i leczenie choroby oskrzelowo-płucnej, leczenie żywieniowe i terapię niewydolności zewnątrzwydzielniczej trzustki, a także leczenie chorób towarzyszących i powikłań
- tłumaczy Katarzyna Jagodzińska-Kalinowska.
Nowoczesne leki na mukowiscydozę to tylko pierwszy krok
Na to, że leki to tylko jeden z bardzo wielu elementów skutecznego postępowania w mukowiscydozie, wskazuje także Waldemar Majek. Konieczny jest cały system, obejmujący dostęp do odpowiednich ośrodków specjalistycznych, opieki zespołu wielodyscyplinarnego, leczenia i rehabilitacji w warunkach domowych. - Takiego spójnego i dobrze zorganizowanego systemu w Polsce nie ma - mówi Majek.
Nie wszystko jest złe - prezes PTWM cieszy się, że dzięki przesiewowi noworodków chorobę szybko się rozpoznaje, oraz że dynamicznie rozwijają się programy transplantacji płuc. Działa w Polsce kilka nowoczesnych ośrodków leczenia mukowiscydozy, w tym m.in. Centrum Leczenia Mukowiscydozy przy szpitalu w Dziekanowie Leśnym.
Jednocześnie jednak brakuje takich placówek dla pacjentów dorosłych. Nie ma dostępu do rehabilitacji, odpowiedniej opieki domowej, a także do refundacji wielu podstawowych leków - antybiotyków, enzymów trzustkowych, witamin.
W Polsce brakuje interdyscyplinarnych zespołów medycznych wyspecjalizowanych w leczeniu mukowiscydozy. Brakuje ośrodków leczenia mukowiscydozy (w tak dużym kraju jak Polska powinno być ich znacznie więcej). W porównaniu np. do Kanady w Polsce refundowane są tylko nieliczne antybiotyki. Jedna z najstarszych chorych na mukowiscydozę w Polsce, prowadziła w tym miesiącu zbiórkę na zakup antybiotyku kosztującego 9 tysięcy zł za opakowanie wystarczające na jeden miesiąc, a leczenie tym antybiotykiem musi prowadzić przez wiele miesięcy. W Polsce nie refunduje się też zakupu przenośnych koncentratorów tlenu
- wylicza Mirosław Wójcik z fundacji Oddech Życia.
Nasze wydatki na leki to ogromne obciążenia sięgające kilkuset, a nawet kilku tysięcy złotych miesięcznie. W przypadku znaczących zaostrzeń choroby wydatki przekraczają już możliwości budżetu domowego - koszty to kilkanaście lub kilkadziesiąt tysięcy złotych na miesiąc
- komentuje Waldemar Majek, prezes PTWM.
